美国首款“现货型”间充质基质细胞上市，谁能冲击国内首款上市？

近日，FDA批准Mesoblast公司开发的同种异体骨髓生成的间充质基质细胞（MSC）Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。据FDA新闻稿，这是首个FDA批准上市的MSC疗法。

SR-aGVHD是一种严重且可能危及生命的并发症，通常发生于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）后。在allo-HSCT中，患者接受来自健康供体的造血干细胞，以替代其自身的干细胞并生成新的血细胞。这种疗法通常用于治疗某些类型的血液癌症、血液疾病或免疫系统疾病。Ryoncil是“现货型”间充质基质细胞，这些MSCs是从健康成年人类供体的骨髓中分离出来的。它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。

Ryoncil的安全性和疗效在一项多中心、单臂研究中得到验证，共有54名接受allo-HSCT后患有SR-aGVHD的儿童患者参与了研究。研究参与者每周两次接受Ryoncil的静脉输注，共持续四周。疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。

结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。Ryoncil最常见的不良反应包括感染、发热、出血、水肿、腹痛和高血压。此外，治疗后可能发生超敏反应、急性输注反应、传染性疾病传播以及异位组织形成等并发症。

MSC因其良好的免疫调节作用和较低的免疫排斥风险，被认为是治疗复杂免疫疾病的理想选择。Ryoncil的“现货型”制备方式便捷高效，为干细胞疗法的普及和应用提供了有力支持。与此同时，我国MSC领域也取得了显著进展。多家企业MSC管线已经进入临床阶段，最快已推进至上市申请获受理且已纳入优先审评阶段。

2024年6月27日，据中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）信息，铂生卓越生物自主研发的“艾米迈托赛注射液”，成为全国首款获得NMPA新药上市申请（NDA）正式受理并纳入优先审评品种的干细胞。据CDE官网显示，目前艾米迈托赛注射液已顺利完成各专业审评工作，正等待最终的审评决策。

2023年4月3日，西比曼生物宣布，启动该公司的异体人源脂肪间充质祖细胞注射液AlloJoin®的 III 期临床试验。此前完成的随机、双盲、对照的多中心II期临床试验结果（96周随访）初步表明，AlloJion®在治疗膝骨关节炎方面具有比较良好的安全性和有效性。

同年，浙江大学医学院附属第一医院伦理委员会批准了一项“评估人原始间充质干细胞（普迈托赛注射液）治疗异基因造血干细胞移植后，一线治疗无效的激素耐药的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的疗效和安全性的多中心、开放、随机的Ⅲ期临床研究”。人原始普迈托赛注射液是麦迪森再生医学和华晟世达生物共同自主研发的一种试验药物。主要用于单独应用或联合造血干细胞移植治疗血液病，减少移植物抗宿主病，促进造血恢复，提高治愈率，减轻发生移植物抗宿主病后的严重程度。

此外，国内还有多款MSC候选药物已获批进入临床阶段，包括得康生物的异体人源脂肪MSC，玺瑞生命的Cytopeutics脐带MSC，中观生物的人脐带MSC，三有利合泽生物的人牙髓MSC，华夏源的ELPIS人脐带MSC，宣捷干细胞的异体脐带MSC，睿源生物的人脐带MSC，茵冠生物的人脐带MSC，拓弘康恒的人脐带MSC等。